By 孖女科學世界 Twins Science World | 2020-06-14 | 醫藥健康
最近疫苗又成為城中熱話，不少人都十分關心新冠肺炎疫苗的研發，期望疫苗能儘快面世，降低大家感染的機會。研發疫苗跟研發藥物類似，所需的時間數以年計，當中要經過多重的臨床試驗（Clinical trials)，以下會以美國食品藥物管理局（US FDA）為例子，簡單介紹藥物研發的過程。
藥物在進行臨床試驗前，有不少準備工作，例如測試不同化合物（compounds）的毒性，如何與其他藥物產生反應，體外測試（in vitro）和體內測試（in vivo）等。經過這些臨床前研究（preclinical research），得到劑量和毒性水平的詳細資訊，確定化合物有一定的安全性，才能進行臨床測試。
藥物的臨床研究通常包括四個階段，而US FDA於2006年引入第零階段 (phase 0) 的概念，正式名稱為探索性新藥研究（exploratory investigational new drug (IND) study），當中包括邀請少數志願者使用微劑量的物質（microdose）並測試物質對人體的生物標記（biomarkers）的反應，為期不多於7日，這階段希望能加快藥物的研發過程，盡快得知該物質在人體上是否能達到預期成效，結果可讓研究團隊很快地去除沒有效的藥物，並且決定是否進行下一階段的試驗。
第一階段為早期臨床藥理學和安全性的評估研究，為期約數月。研究團隊通常會邀請約20-100名健康的志願者，使用較高劑量的物質，以測試該物質會否帶來十分嚴重的不良反應，由於結果難以預料，志願者在過程中會被密切觀察。這階段的重點在於藥物的安全性（safety）和劑量（dosage），研究團隊會藉此探討理想劑量（Ideal dosage）和最佳的給藥方式（administration method）。根據US FDA，約有70%的藥物能通過第一階段的臨床試驗。
第二階段為對某一候選藥物在患者中的治療效果和安全性的初步評估。這次研究團隊會邀請逾百位患者自願參與，給予他們安全的劑量（在第一階段確認），患者通常會被觀察數月至兩年，研究團隊能因此採集更多有關藥物的臨床功效（Efficacy）和副作用（side effects）的資料。根據US FDA，約有33%的藥物能通過第二階段的臨床試驗。
第三階段為確認藥物的治療效果而進行的大型臨床試驗，研究團隊會邀請數百至千位患者自願參與，所需時間為1-4年。這段時間，研究團隊會進行隨機對照試驗 （randomised controlled trial），安排患者使用新藥物或現行藥物，以比較新藥物對比現行藥物的臨床功效（Efficacy）。因為這階段的試驗比第二階段牽涉更多病人，這階段亦可讓團隊收集更多安全數據，尤其較長期或較罕見的不良反應。只有研究提供充分的證據，證明新藥物跟現行藥物有至少一樣的安全性和治療成效，才能通過藥物註冊申請的審查。根據US FDA，只有25-30%的藥物能通過第三階段的臨床試驗。
經過這些階段，藥物經過正式註冊（FDA approval）可推出市場，第四階段的研究通常在藥物推出一段時間後才進行，用以評估藥物被廣泛和長遠使用時的治療效果和不良事件，這些資訊可讓研究團隊評估一般人或特定群體中使用藥物時的總體利益和預測當中的風險，用以調整劑量，若發現嚴重副作用，甚至要將藥物徹回。
從此可見，為了確保藥物和疫苗的安全和功效，研發十分需時，短至2-3年，長至5-10年，而且FDA等監管機構（regulatory body）只會審視藥物和疫苗的安全性和臨床功效（Efficacy），給予它們專利（patent）。至於有關藥物和疫苗的成效（effectiveness）、效率（efficiency）和負擔能力（affordability），這些都交由國家的衞生技術評估機構（Health Technology Assessment Agency）決定，他們通過不同準則，評估國家是否能負擔藥物和疫苗及提供資助，這些決定都會影響那些人可獲得藥物和疫苗，涉及倫理及公義問題。
雖然各國的科研團隊都積極進行研發，但由於大家仍未掌握新病毒的特性，即使有了快速途徑（Fast Track），現時仍未有團隊開始第二階段臨床試驗，估計大家仍要等待至少一年時間，才有疫苗通過測試可以正式在人類上應用。正因為疫苗在甚麼時間完成研發仍是未知之數，在這段時間，我們應繼續保持個人衞生，遵守社交隔離的措施，以減低自己感染和社區爆發的風險。
補充：快速途徑（Fast Track）是FDA新藥開發加速審核的其中一種工具，主要考慮到極大的醫療需要，因此審視時會同時考慮臨床試驗和非臨床試驗的結果，而且會於60天內完成審核，希望加速新藥研發及推出。
本文經授權轉載自＜孖女科學世界 twins.sci.world＞專頁
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